國藥在天竺綜合保稅區完成罕見病藥品首批備貨

　　在2月29日第十七個國際罕見病日到來之際，國藥集團通過其成員企業中國醫藥對外貿易有限公司與綜保區（北京）國際醫藥分撥中心有限公司（簡稱“國藥保稅”），在天竺綜合保稅區成功完成了罕見病藥品地夫可特的首批備貨入庫。此舉標志著國務院去年定位天竺綜合保稅區為罕見病藥品保障先行區的戰略決策已開始顯現成效。

　　杜氏肌營養不良癥（DMD）是一種遺傳性的罕見病，進行性肌營養不良被列入第一批罕見病目錄中，DMD為其中最嚴重且患病人數最多的一種，其發病率為1/3500活產男嬰。由于肌肉蛋白缺失，該病會導致患者病情逐漸惡化，最初表現為肌肉功能喪失，最終可能影響到呼吸和心臟功能。地夫可特是一種針對DMD治療的首選藥物，在國際上已被證明能夠顯著減緩疾病進展，改善患者的生活質量。然而，由于該藥物尚未在中國正式上市，國內患者獲取藥物面臨諸多挑戰。此次在天竺綜合保稅區內完成的地夫可特備貨，將大幅提升該藥物在中國的可及性，為DMD患者提供更加穩定和安全的治療方案。

　　據了解，國藥集團相關成員企業始終秉承“護佑生命關愛健康”的企業理念，積極響應國家號召，密切關注中國罕見病領域的進展。自2019年至2023年，國藥罕見病團隊已受北京協和醫院的委托，成功完成了米托坦片、氯巴占片等多種罕見病用藥的臨時進口任務，本次該批藥品能夠在天竺綜合保稅區內國藥保稅完成入區入庫，是中央醫藥企業積極踐行保障病先行區建設社會責任的重要體現。未來還將持續與首都機場臨空經濟區管委會及相關醫療機構緊密合作，共同推動天竺綜合保稅區罕見病保障先行區相關政策落地，確保罕見病患者的用藥安全與高效，進一步推動中國罕見病治療事業的發展。